Mãe conta a rotina da filha diagnosticada com AME

Pouco mais de seis meses depois de submeter à aplicação do Zolgensma, nos Estados Unidos, a pequena Antonella Cunha, de dois anos e três meses, segue uma rotina intensa de tratamento. A mãe, Evelize Cunha, conta que a filha também precisou fazer uso de corticóide logo após o retorno ao Brasil.

Antonella nasceu em maio de 2018 e, quase um ano depois (abril de 2019) foi diagnosticada com uma doença rara, conhecida por atrofia muscular espinhal (AME). A doença causa fraqueza, hipotonia, atrofia e paralisia muscular progressiva. A incidência mundial da AME é aproximada de um para 10 mil nascimentos, dos quais cerca de 45% a 60% dos casos são do tipo 1, a forma mais agressiva. O bebê precisava se submeter, antes de completar dois anos, à aplicação de um remédio de alto custo e até então não autorizado o uso no Brasil pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa). Evelize, o marido Juliano Garcia Moro, familiares e amigos iniciaram então, pelas redes sociais, uma campanha para arrecadar dinheiro a fim de pagar o medicamento e a estadia da menina e dos pais nos hospital norte-americano. Uma grande corrente de solidariedade se formou em prol de Antonella e a campanha "AME Antonella" arrecadou perto de R$11 milhões. A menina e os pais viajaram para os Estados Unidos no começo de fevereiro deste ano e a dose do Zolgensma foi aplicada no dia 13 de fevereiro, no Hospital Rainbow Babies & Children's, localizado no estado de Ohio. O retorno ao Brasil ocorreu no dia 25 de fevereiro.

Desde volta para casa, em Blumenau, Antonella realiza exames periódicos, inicialmente semanais, mas que depois de um mês passaram a ser quinzenais. Segundo a mãe, esses exames são necessários para acompanhar a evolução das enzimas hepáticas que foram alteradas após a aplicação do medicamento, mas que foram baixando na medida em que ela foi sendo tratada com corticóide.

A mãe explica, ainda, que Antonella vem sendo acompanhada pelo médico neuropediatra Dr. Ciro Matsui, que fica em São Paulo. "Ele está em contato direto com a médica neuropediatra que conduziu a aplicação da medicação lá nos EUA, trocando informações sobre as reações e evoluções da Antonella", relata Evelize.

Segundo ela, a rotina de fisioterapia de Antonella foi intensificada. "Ela está fazendo fisioterapia respiratória e motora nos períodos da manhã e tarde de segunda à segunda, com duração de 2 horas cada sessão e fisioterapia respiratória à noite também todos os dias com duração de 1 hora". A pequena Antonella também se submete a sessões de fonoterapia cinco vezes na semana, com duração aproximada de 50 minutos.

A menina tem também o acompanhamento de uma equipe multidisciplinar: neurologista, fisioterapeuta, nutróloga, nutricionista, fonoaudióloga, pediatra, técnicos de enfermagem e agora vai começar com a terapia ocupacional e acompanhamento de um pneumologista. Uma vez por mês, os profissionais especializados em fisioterapia respiratória e motora dão suporte e treinamento para os demais profissionais que atendem a menina. "Graças a todo esse aparato, a Antonella vem apresentando uma evolução muito boa e acreditamos que ela terá muito mais nos próximos meses", prevê a mãe. Emocionada, ela se diz feliz e grata a todos que ajudaram e contribuíram para que sua filha pudesse fazer o tratamento. "Sem a união e solidariedade da população nada disso seria possível", afirma.

Boa notícia

Crianças que precisarem se submeter ao mesmo tratamento de Antonella já não precisarão ir a outros países. Desde a segunda-feira (17), a Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa), autorizou o registro do Zolgensma, considerado o medicamento mais caro do mundo, para o uso em tratamento pediátrico no Brasil. Na redes sociais, a decisão foi bastante comemorada por pais e entidades que vinham atuando para que o medicamento fosse incluído na lista da Anvisa.

A luta, porém, de acordo com publicação da "Campanha AME Brasil", não terminou, pois agora a intenção é tentar reduzir o custo do Zolgensma e que ele possa ser bancado pelo Sistema Único de Saúde (SUS). De acordo com informações da entidade, existem hoje três crianças, perto de completar dois anos de idade, na fila para receber o Zolgensma.

O medicamento obteve o registro na Anvisa para o tratamento de pacientes pediátricos diagnosticados com AME do tipo 1, com até 2 anos de idade. O laboratório responsável será a indústria farmacêutica Novartis. Desenvolvido por engenharia genética, o medicamento é uma terapia avançada, do tipo gênica, composto por um vetor viral que carrega uma cópia funcional do gene humano responsável pela produção da proteína SMN, capaz de restaurar a função do neurônio motor no organismo dos pacientes.

Os estudos realizados até o momento demonstram que uma aplicação única do remédio pode melhorar a sobrevivência dos pacientes, reduzir a necessidade de ventilação permanente para respirar e alcançar evolução no desenvolvimento motor. A Anvisa avaliou que os benefícios do Zolgensma são superiores aos seus riscos e pode ser registrado no Brasil. No entanto, por ser uma terapia gênica inovadora, foi aprovado um registro de caráter excepcional. Isso significa que estudos adicionais devem ser realizados pela empresa para a confirmação de sua eficácia e segurança em longo prazo.

No Termo de Compromisso assinado, a Novartis se responsabiliza por enviar anualmente dados dos estudos em andamento à Anvisa e ainda assegurar a realização de estudos complementares de acompanhamento de pacientes brasileiros. O processo de registro envolveu também o treinamento dos profissionais responsáveis pela infusão do produto, bem como pela qualificação prévia dos estabelecimentos hospitalares brasileiros para o correto armazenamento e controle do medicamento antes de sua administração. Foram 149 dias de avaliação, desde a submissão dos documentos pela Novartis à Anvisa até a publicação do deferimento final no Diário Oficial da União, considerando os prazos de análise da Agência e das respostas ao cumprimento das exigências por parte da Novartis.